Stand Up To Cancer adopta un nuevo enfoque para el mieloma múltiple basado en las condiciones precursoras

Publicado originalmente en Markets Insider.
Stand Up To Cancer anunció una nueva concesión de $10 millones para el “Dream Team” de Stand Up To Cancer, un equipo de trabajo enfocado en revolucionar el tratamiento del mieloma múltiple, un cáncer incurable de células plasmáticas, mediante la detección temprana de condiciones precursoras antes de que progresen y se establezca el mieloma en toda su expresión.
Este equipo de trabajo de SU2C para el Mieloma Múltiple estará dirigido por Irene Ghobrial, médico y profesora de medicina asociada en el Instituto de Cáncer Dana-Farber (DFCI, por sis siglás en inglés) en Boston y codirectora del Centro para la Prevención de la Progresión del Cáncer Hematológico en el DFCI, con Ivan M. Borrello, médico, profesor asociado de oncología en la Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins y director de Cell Therapy y GMP Biologics Core en el Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center en Johns Hopkins, como co-líder.
"Le decimos a las personas con condiciones precursoras que 'observaremos y esperaremos' hasta que se conviertan en mieloma múltiple, con tumores múltiples que potencialmente pueden causar daño a los órganos", dijo el Dr. Ghobrial. "Esto es como decirle a las personas con cáncer de mama o cáncer de colon que no vamos a hacer nada hasta que el cáncer haga metástasis en todo su cuerpo".
"Queremos cambiar eso", expresó.
El anuncio de este nuevo equipo de SU2C para el Mieloma Múltiple se realizó en un evento especial durante la Reunión Anual 2018 de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés), socio científico de SU2C. Este equipo es el 23. ª anunciado por SU2C desde su inicio en 2008, y el primer equipo de SU2C dedicado por completo a una neoplasia hematológica maligna.
El proyecto llevará lo que se cree que será la primera encuesta poblacional a gran escala en los Estados Unidos relacionada con las condiciones precursoras del mieloma múltiple, específicamente la gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS, por sus siglas en inglés) o el mieloma múltiple latente (SMM, por sus siglas en inglés). Se analizarán muestras de sangre de aproximadamente 50,000 personas, reclutadas principalmente a través de las redes sociales, para encontrar lo que se espera que sean alrededor de 3,000 participantes con condiciones precursoras, las cuales no causan síntomas y generalmente se detectan sólo cuando un médico ordena un análisis sanguíneo por alguna otra causa.
Debido a que no está claro cómo se puede determinar si una persona con MGUS o SMM desarrollará un mieloma múltiple establecido, el equipo de investigación hará un seguimiento a las condiciones precursoras y utilizará las muestras para descubrir biomarcadores que ayudarán a predecir quiénes son aquellas personas con alto riesgo de progresión. El equipo también trabajará para desarrollar tratamientos para el SMM de alto riesgo y para el mieloma múltiple.
Este “Dream Team” expande significativamente nuestro portafolio en Stand Up To Cancer", declaró el presidente y CEO de SU2C, Sung Poblete, PhD, RN. "Estos esfuerzos representan los aspectos distintivos principales de la Intervención del Cáncer, ya que los científicos están tratando de diagnosticar la MGUS o SMM lo más temprano posible, y luego intervienen activamente para detener la progresión al mieloma múltiple".
La población objetivo de esta encuesta incluye personas con familiares de primer grado que han tenido mieloma múltiple y afroamericanos, ya que los afroamericanos tienen tres veces más probabilidades que los caucásicos de desarrollar las afecciones precursoras y tienden a desarrollarlas a una edad más temprana.
Los sitios web permitirán a las personas que tienen las características especificadas suscribirse a la encuesta, dar su consentimiento y obtener un kit que sus médicos puedan usar para extraer muestras de sangre y enviarlas al equipo de investigación.
"El trabajo de este equipo promete cambiar significativamente la forma en que abordamos el mieloma múltiple", dijo Phillip A. Sharp, PhD, profesor en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), premio Nobel y presidente del Comité Asesor Científico de SU2C. "Esta es la clase de investigación prospectiva que Stand Up To Cancer se complace en apoyar".
Además de Ghobrial y Borrello, el Dream Team incluirá a:
- Joseph R. Mikhael, MD, profesor asociado de medicina en la Clínica Mayo de Arizona;
- Timothy Rebbeck, PhD, profesor de epidemiología, DFCI;
- Jeremiah A. Johnson, PhD, profesor asociado de química, MIT;
- Lorelei Ann Mucci, MPH, DSc, profesora asociada de epidemiología en Harvard T.H. Chan School of Public Health;
- Gad Getz, PhD, director de análisis computacional del genoma del cáncer, Broad Institute, y
- Viktor A. Adalsteinsson, PhD, líder del grupo, Blood Biopsy Team en el Broad Institute.
Sirviendo como defensoras de los pacientes, representando la voz de todos pacientes con mieloma múltiple, están Cheryl Boyce, directora ejecutiva emérita de la Comisión de Ohio sobre Minority Health, y Jenny Ahlstrom, presidenta y fundadora de Myeloma Crowd, una división de la Fundación Crowd Care. Ambas son pacientes con mieloma múltiple.
DATOS INFORMATIVOS SOBRE El PROYECTO DEL NUEVO EQUIPO DE SU2C PARA EL MIELOMA MÚLTIPLE
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer incurable de las células plasmáticas. Casi todos los pacientes diagnosticados con MM han tenido una de las dos condiciones precursoras llamadas gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS) o el mieloma múltiple latente (SMM) antes de que su enfermedad haya causado daño a órganos tales como lesiones óseas, fracturas e insuficiencia renal. Sin embargo, en mayoría de los pacientes no son diagnosticadas estas afecciones precursoras porque no hay una prueba de rutina establecida para ellas.
La Gammapatía monoclonal de significado incierto es una condición muy común, que afecta al 3 por ciento de la población general de 50 años o más. El riesgo de padecerla aumenta con la edad. Es tres veces más frecuente en afroamericanos y se presenta a una edad más temprana en esta población. A diferencia de los costosos y controversiales estudios de cribado para otros tipos de cáncer, la MGUS puede detectarse mediante un simple análisis de sangre. Sin embargo, esto no ha sido parte del protocolo hasta la fecha.
El equipo de SU2C para el Mieloma Múltiple tiene un objetivo simple: detectar aquella población que tiene un alto riesgo de desarrollar MGUS/SMM. Al identificarlos tempranamente, el equipo posiblemente pueda desarrollar terapias que prevengan el mieloma, logrando así que el mieloma sea un cáncer que se pueda prevenir mediante una detección e intervención temprana.
La hipótesis de esta propuesta es que la detección temprana de MGUS/SMM en una población de alto riesgo, junto con una buena comprensión de los factores moleculares e inmunológicos que conllevan a la progresión de la enfermedad, conducirá a estrategias efectivas que puedan detener su progresión y mejorar la supervivencia.
El Equipo propone realizar un estudio de detección en individuos mayores de 45 años, que tienen un alto riesgo de padecer MGUS o SMM, como afroamericanos y personas que tienen un familiar de primer grado que ha sido diagnosticado con un trastorno de las células plasmáticas. Este estudio se llamará el estudio “PROMISE” (Promesa). Nos enfocaremos en estas poblaciones porque tienen entre dos a tres veces más probabilidades que otras de padecer estas condiciones precursoras.
El equipo espera evaluar a 50,000 personas y obtener 3,000 casos de MGUS/SMM para estudiar de forma intensiva y seguir su progresión en el tiempo como una cohorte. El “Dream Team” estudiará esta cohorte en un esfuerzo por definir las características biológicas que ayudarán a identificar qué pacientes se beneficiarán con determinados tipos de terapias. Estas características biológicas incluyen mutaciones heredadas, mutaciones adquiridas y factores inmunes. El equipo también identificará el estilo de vida y los factores demográficos que contribuyen a la progresión de la enfermedad, como la obesidad y la raza.
El Dream Team utilizará esta información para desarrollar nuevas terapias que puedan aplicarse para evitar el desarrollo del MM. Estos incluyen nuevas tecnologías de nano partículas para obtener mejores imágenes de la enfermedad temprana y el primer estudio de vacunas personalizadas de neoantígenos para la población de pacientes seleccionados.
Todos estos estudios en conjunto prometen cambiar el panorama del diagnóstico/detección del mieloma y la prevención e intervención temprana de esta enfermedad. Estos estudios no sólo conducirán a mejores marcadores moleculares que predigan la progresión, sino que también definen opciones terapéuticas que harán que el MM sea una enfermedad prevenible o posiblemente curable.
Acerca de Stand Up To Cancer
Stand Up To Cancer (SU2C) es un programa que se encarga de recaudar fondos para acelerar el ritmo de la investigación y obtener nuevas terapias lo más rápido posible para salvar las vidas de miles de pacientes. SU2C es una división de la Fundación Entertainment Industry (EIF), una organización caritativa 501(c)(3) que fue establecida en 2008 por líderes de la industria cinematográfica y de medios, que utilizan los recursos de dicha industria para involucrar al público en el apoyo de un nuevo modelo colaborativo de investigación sobre el cáncer, y para aumentar la concientización sobre la prevención de esta enfermedad y el progreso que se está logrando en la lucha contra el cáncer. Como socio científico de SU2C, la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR) y un Comité Asesor Científico liderado por el Premio Nobel Phillip A. Sharp, PhD, dirigen el riguroso procedimiento de revisión para identificar las mejores propuestas de investigación que deben ser recomendadas para la financiación, así como también se encargan de supervisar la administración de las subvenciones, y proporcionar una evaluación experta del progreso de la investigación.
Los miembros actuales del Consejo de Fundadores y Asesores (CFA) de SU2C incluyen a Katie Couric, Sherry Lansing, Lisa Paulsen, Rusty Robertson, Sue Schwartz, Pamela Oas Williams, Ellen Ziffren y Kathleen Lobb. La fallecida Laura Ziskin y la difunta Noreen Fraser también son co-fundadoras. Sung Poblete, PhD, RN, se ha desempeñado como presidente y CEO de la SU2C desde 2011.
Para más información sobre Stand Up To Cancer, visite www.StandUpToCancer.org
Acerca de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer
Fundada en 1907, la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR por sus siglas en inglés) es la primera y más grande organización profesional dedicada a promover la investigación del cáncer y su misión de prevenir esta enfermedad. La plantilla de miembros de la AACR incluye 40,000 investigadores experimentales, traslacionales y clínicos; científicos de estudios poblacionales; otros profesionales de la salud; y defensores de pacientes provenientes de 120 países. La AACR reúne un espectro completo de conocimientos de la comunidad oncológica para acelerar el progreso en la prevención, biología, diagnóstico y tratamiento del cáncer, al convocar anualmente más de 30 conferencias y talleres educativos, el más grande de los cuales es la Reunión Anual de la AACR con más de 21,800 asistentes. Además, la AACR publica ocho prestigiosas revistas científicas revisadas por expertos y una revista para sobrevivientes del cáncer, pacientes y sus cuidadores. La AACR se encarga del financiamiento de investigaciones meritorias directamente y en cooperación con numerosas organizaciones contra el cáncer. Como socio científico de Stand Up To Cancer, la AACR ofrece una revisión por parte de expertos, la administración de subvenciones y supervisión científica de los proyectos del equipo, así como el financiamiento de los científicos particulares que trabajan en la investigación del cáncer y que tienen el potencial de ofrecer beneficios a los paciente a corto plazo. La AACR se comunica activamente con los legisladores y otras autoridades sobre la importancia de la investigación sobre el cáncer y otras ciencias biomédica relacionada para salvar y ayudar a miles de personas afectadas a por esta enfermedad. Para obtener más información sobre la AACR, visite su página web www.AACR.org.
Publicado originalmente en Markets Insider.
Stand Up To Cancer anunció una nueva concesión de $10 millones para el “Dream Team” de Stand Up To Cancer, un equipo de trabajo enfocado en revolucionar el tratamiento del mieloma múltiple, un cáncer incurable de células plasmáticas, mediante la detección temprana de condiciones precursoras antes de que progresen y se establezca el mieloma en toda su expresión.
Este equipo de trabajo de SU2C para el Mieloma Múltiple estará dirigido por Irene Ghobrial, médico y profesora de medicina asociada en el Instituto de Cáncer Dana-Farber (DFCI, por sis siglás en inglés) en Boston y codirectora del Centro para la Prevención de la Progresión del Cáncer Hematológico en el DFCI, con Ivan M. Borrello, médico, profesor asociado de oncología en la Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins y director de Cell Therapy y GMP Biologics Core en el Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center en Johns Hopkins, como co-líder.
"Le decimos a las personas con condiciones precursoras que 'observaremos y esperaremos' hasta que se conviertan en mieloma múltiple, con tumores múltiples que potencialmente pueden causar daño a los órganos", dijo el Dr. Ghobrial. "Esto es como decirle a las personas con cáncer de mama o cáncer de colon que no vamos a hacer nada hasta que el cáncer haga metástasis en todo su cuerpo".
"Queremos cambiar eso", expresó.
El anuncio de este nuevo equipo de SU2C para el Mieloma Múltiple se realizó en un evento especial durante la Reunión Anual 2018 de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés), socio científico de SU2C. Este equipo es el 23. ª anunciado por SU2C desde su inicio en 2008, y el primer equipo de SU2C dedicado por completo a una neoplasia hematológica maligna.
El proyecto llevará lo que se cree que será la primera encuesta poblacional a gran escala en los Estados Unidos relacionada con las condiciones precursoras del mieloma múltiple, específicamente la gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS, por sus siglas en inglés) o el mieloma múltiple latente (SMM, por sus siglas en inglés). Se analizarán muestras de sangre de aproximadamente 50,000 personas, reclutadas principalmente a través de las redes sociales, para encontrar lo que se espera que sean alrededor de 3,000 participantes con condiciones precursoras, las cuales no causan síntomas y generalmente se detectan sólo cuando un médico ordena un análisis sanguíneo por alguna otra causa.
Debido a que no está claro cómo se puede determinar si una persona con MGUS o SMM desarrollará un mieloma múltiple establecido, el equipo de investigación hará un seguimiento a las condiciones precursoras y utilizará las muestras para descubrir biomarcadores que ayudarán a predecir quiénes son aquellas personas con alto riesgo de progresión. El equipo también trabajará para desarrollar tratamientos para el SMM de alto riesgo y para el mieloma múltiple.
Este “Dream Team” expande significativamente nuestro portafolio en Stand Up To Cancer", declaró el presidente y CEO de SU2C, Sung Poblete, PhD, RN. "Estos esfuerzos representan los aspectos distintivos principales de la Intervención del Cáncer, ya que los científicos están tratando de diagnosticar la MGUS o SMM lo más temprano posible, y luego intervienen activamente para detener la progresión al mieloma múltiple".
La población objetivo de esta encuesta incluye personas con familiares de primer grado que han tenido mieloma múltiple y afroamericanos, ya que los afroamericanos tienen tres veces más probabilidades que los caucásicos de desarrollar las afecciones precursoras y tienden a desarrollarlas a una edad más temprana.
Los sitios web permitirán a las personas que tienen las características especificadas suscribirse a la encuesta, dar su consentimiento y obtener un kit que sus médicos puedan usar para extraer muestras de sangre y enviarlas al equipo de investigación.
"El trabajo de este equipo promete cambiar significativamente la forma en que abordamos el mieloma múltiple", dijo Phillip A. Sharp, PhD, profesor en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), premio Nobel y presidente del Comité Asesor Científico de SU2C. "Esta es la clase de investigación prospectiva que Stand Up To Cancer se complace en apoyar".
Además de Ghobrial y Borrello, el Dream Team incluirá a:
- Joseph R. Mikhael, MD, profesor asociado de medicina en la Clínica Mayo de Arizona;
- Timothy Rebbeck, PhD, profesor de epidemiología, DFCI;
- Jeremiah A. Johnson, PhD, profesor asociado de química, MIT;
- Lorelei Ann Mucci, MPH, DSc, profesora asociada de epidemiología en Harvard T.H. Chan School of Public Health;
- Gad Getz, PhD, director de análisis computacional del genoma del cáncer, Broad Institute, y
- Viktor A. Adalsteinsson, PhD, líder del grupo, Blood Biopsy Team en el Broad Institute.
Sirviendo como defensoras de los pacientes, representando la voz de todos pacientes con mieloma múltiple, están Cheryl Boyce, directora ejecutiva emérita de la Comisión de Ohio sobre Minority Health, y Jenny Ahlstrom, presidenta y fundadora de Myeloma Crowd, una división de la Fundación Crowd Care. Ambas son pacientes con mieloma múltiple.
DATOS INFORMATIVOS SOBRE El PROYECTO DEL NUEVO EQUIPO DE SU2C PARA EL MIELOMA MÚLTIPLE
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer incurable de las células plasmáticas. Casi todos los pacientes diagnosticados con MM han tenido una de las dos condiciones precursoras llamadas gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS) o el mieloma múltiple latente (SMM) antes de que su enfermedad haya causado daño a órganos tales como lesiones óseas, fracturas e insuficiencia renal. Sin embargo, en mayoría de los pacientes no son diagnosticadas estas afecciones precursoras porque no hay una prueba de rutina establecida para ellas.
La Gammapatía monoclonal de significado incierto es una condición muy común, que afecta al 3 por ciento de la población general de 50 años o más. El riesgo de padecerla aumenta con la edad. Es tres veces más frecuente en afroamericanos y se presenta a una edad más temprana en esta población. A diferencia de los costosos y controversiales estudios de cribado para otros tipos de cáncer, la MGUS puede detectarse mediante un simple análisis de sangre. Sin embargo, esto no ha sido parte del protocolo hasta la fecha.
El equipo de SU2C para el Mieloma Múltiple tiene un objetivo simple: detectar aquella población que tiene un alto riesgo de desarrollar MGUS/SMM. Al identificarlos tempranamente, el equipo posiblemente pueda desarrollar terapias que prevengan el mieloma, logrando así que el mieloma sea un cáncer que se pueda prevenir mediante una detección e intervención temprana.
La hipótesis de esta propuesta es que la detección temprana de MGUS/SMM en una población de alto riesgo, junto con una buena comprensión de los factores moleculares e inmunológicos que conllevan a la progresión de la enfermedad, conducirá a estrategias efectivas que puedan detener su progresión y mejorar la supervivencia.
El Equipo propone realizar un estudio de detección en individuos mayores de 45 años, que tienen un alto riesgo de padecer MGUS o SMM, como afroamericanos y personas que tienen un familiar de primer grado que ha sido diagnosticado con un trastorno de las células plasmáticas. Este estudio se llamará el estudio “PROMISE” (Promesa). Nos enfocaremos en estas poblaciones porque tienen entre dos a tres veces más probabilidades que otras de padecer estas condiciones precursoras.
El equipo espera evaluar a 50,000 personas y obtener 3,000 casos de MGUS/SMM para estudiar de forma intensiva y seguir su progresión en el tiempo como una cohorte. El “Dream Team” estudiará esta cohorte en un esfuerzo por definir las características biológicas que ayudarán a identificar qué pacientes se beneficiarán con determinados tipos de terapias. Estas características biológicas incluyen mutaciones heredadas, mutaciones adquiridas y factores inmunes. El equipo también identificará el estilo de vida y los factores demográficos que contribuyen a la progresión de la enfermedad, como la obesidad y la raza.
El Dream Team utilizará esta información para desarrollar nuevas terapias que puedan aplicarse para evitar el desarrollo del MM. Estos incluyen nuevas tecnologías de nano partículas para obtener mejores imágenes de la enfermedad temprana y el primer estudio de vacunas personalizadas de neoantígenos para la población de pacientes seleccionados.
Todos estos estudios en conjunto prometen cambiar el panorama del diagnóstico/detección del mieloma y la prevención e intervención temprana de esta enfermedad. Estos estudios no sólo conducirán a mejores marcadores moleculares que predigan la progresión, sino que también definen opciones terapéuticas que harán que el MM sea una enfermedad prevenible o posiblemente curable.
Acerca de Stand Up To Cancer
Stand Up To Cancer (SU2C) es un programa que se encarga de recaudar fondos para acelerar el ritmo de la investigación y obtener nuevas terapias lo más rápido posible para salvar las vidas de miles de pacientes. SU2C es una división de la Fundación Entertainment Industry (EIF), una organización caritativa 501(c)(3) que fue establecida en 2008 por líderes de la industria cinematográfica y de medios, que utilizan los recursos de dicha industria para involucrar al público en el apoyo de un nuevo modelo colaborativo de investigación sobre el cáncer, y para aumentar la concientización sobre la prevención de esta enfermedad y el progreso que se está logrando en la lucha contra el cáncer. Como socio científico de SU2C, la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR) y un Comité Asesor Científico liderado por el Premio Nobel Phillip A. Sharp, PhD, dirigen el riguroso procedimiento de revisión para identificar las mejores propuestas de investigación que deben ser recomendadas para la financiación, así como también se encargan de supervisar la administración de las subvenciones, y proporcionar una evaluación experta del progreso de la investigación.
Los miembros actuales del Consejo de Fundadores y Asesores (CFA) de SU2C incluyen a Katie Couric, Sherry Lansing, Lisa Paulsen, Rusty Robertson, Sue Schwartz, Pamela Oas Williams, Ellen Ziffren y Kathleen Lobb. La fallecida Laura Ziskin y la difunta Noreen Fraser también son co-fundadoras. Sung Poblete, PhD, RN, se ha desempeñado como presidente y CEO de la SU2C desde 2011.
Para más información sobre Stand Up To Cancer, visite www.StandUpToCancer.org
Acerca de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer
Fundada en 1907, la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR por sus siglas en inglés) es la primera y más grande organización profesional dedicada a promover la investigación del cáncer y su misión de prevenir esta enfermedad. La plantilla de miembros de la AACR incluye 40,000 investigadores experimentales, traslacionales y clínicos; científicos de estudios poblacionales; otros profesionales de la salud; y defensores de pacientes provenientes de 120 países. La AACR reúne un espectro completo de conocimientos de la comunidad oncológica para acelerar el progreso en la prevención, biología, diagnóstico y tratamiento del cáncer, al convocar anualmente más de 30 conferencias y talleres educativos, el más grande de los cuales es la Reunión Anual de la AACR con más de 21,800 asistentes. Además, la AACR publica ocho prestigiosas revistas científicas revisadas por expertos y una revista para sobrevivientes del cáncer, pacientes y sus cuidadores. La AACR se encarga del financiamiento de investigaciones meritorias directamente y en cooperación con numerosas organizaciones contra el cáncer. Como socio científico de Stand Up To Cancer, la AACR ofrece una revisión por parte de expertos, la administración de subvenciones y supervisión científica de los proyectos del equipo, así como el financiamiento de los científicos particulares que trabajan en la investigación del cáncer y que tienen el potencial de ofrecer beneficios a los paciente a corto plazo. La AACR se comunica activamente con los legisladores y otras autoridades sobre la importancia de la investigación sobre el cáncer y otras ciencias biomédica relacionada para salvar y ayudar a miles de personas afectadas a por esta enfermedad. Para obtener más información sobre la AACR, visite su página web www.AACR.org.

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Erika Johnson
Myeloma Crowd Editorial Contributor, Nursing student, and cancer advocate.
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