Hace sólo unos años, Mieloma Crowd comenzó a publicar los primeros artículos sobre las terapias CAR-T y sobre la potencial esperanza que este avance médico podría significar para nosotros, los pacientes con mieloma. Fuimos testigos de las dos primeras aprobaciones de la FDA para CAR-T hace menos de tres años, una para el linfoma de células B grandes (Yescarta, comercializada por Gilead), y la otra para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda pediátrica (Kymriah, comercializada por Novartis). La cantidad de programas CAR-T que se están investigando actualmente en muchos ensayos ya no se limita sólo a tumores hematológicos malignos, sino que también se ha expandido rápidamente a una gran variedad de tumores sólidos.
Por supuesto, nuestro interés está en las terapias CAR-T para el mieloma múltiple. Hace aproximadamente dos meses, Bristol Myers, en colaboración con Bluebird Bio, anunció la presentación de su solicitud de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para el medicamento en investigación bb212 (idecabtagene vicleucel, también llamado "ide-cel"). Esta presentación de BLA para la inmunoterapia con células T CAR anti-BCMA, está dirigida a pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos 3 terapias previas que incluyan un agente inmunomodulador (como Thalomid, Revlimid o Pomalyst), un inhibidor del proteosoma (como Velcade, Kyprolis o Ninlaro) y un anticuerpo anti-CD38 (como, por ejemplo, Darzalex). Los resultados reportados de los pacientes durante los ensayos clínicos ofrecen nuevas esperanzas para aquellos pacientes con MM cuya enfermedad ha reincidido después de que varias alternativas de tratamiento fallidas. Todavía tengo la esperanza de que bb2121 sea aprobado por la US FDA entre finales de 2020 y el primer trimestre de 2021, a pesar de que se ha informado que la FDA solicitó a Bristol Myers que volviera a presentar la BLA después de que fueran resueltas una serie de preguntas sobre la fabricación de los fármacos.
En la reunión (virtual) más reciente de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés), Bristol Myers también proporcionó una actualización sobre la segunda terapia CAR-T candidata para el mieloma. Este producto se llama oficialmente orvacabtagene autoleucel y es una terapia autóloga de células T CAR anti- BCMA, también conocida como orva-cel.
Orva-cel es un nueva inmunoterapia CAR-T con un proceso de fabricación que estimula la formación de células CAR para un 'fenotipo de memoria central' (células T que expresan varias proteínas diferentes). El subgrupo de células T de memoria central se encuentra por lo general en sangre periférica (circulante), donde las células de mieloma también encuentran un hogar (al igual que en la médula ósea). Dicha estimulación "podría conducir a un tratamiento más persistente y, con suerte, más efectivo ...".
Los primeros resultados de una cohorte de 62 pacientes que habían recibido dosis más altas de orva-cel se pueden resumir de la siguiente manera:
Johnson & Johnson, comercializadores de Darzalex, también están en la carrera por una terapia CAR-T para el mieloma múltiple, con su producto JNJ-4528 que ha completado los requisitos del estudio de Fase I y recientemente ha inscrito a todos los participantes necesarios para el estudio de Fase II. ¡Manténganse al tanto!
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about the author
Paul Kleutghen
I am a patient diagnosed in 2014 with primary plasma cell leukemia (pPCL), a rare and aggressive variant of multiple myeloma and have been very fortunate to find successful treatment at the division of Cellular Therapy at the Duke University Cancer Institute. My wife, Vicki, and I have two adult children and two grandsons who are the ‘lights of our lives’. Successful treatment has allowed Vicki and I to do what we love best : traveling the world, albeit it with some extra precautions to keep infections away. My career in the pharmaceutical industry has given me insights that I am currently putting to use as an advocate to lower drug pricing, especially prices for anti-cancer drugs. I am a firm believer that staying mentally active, physically fit, compliant to our treatment regimen and taking an active interest in our disease are keys to successful treatment outcomes.
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