Muchos de nosotros hemos pasado por un trasplante autólogo de células madre como parte de nuestro programa de tratamiento del mieloma. Alrededor del 90% de nosotros tiene que pasar por un programa de aféresis de varios días para poder recoger suficientes células madre necesarias para el tratamiento. Además, tuvimos/tenemos que inyectarnos el fármaco Filgastrim (Neupogen®) durante varios días antes de la recolecta de células madre para ayudarnos a movilizarlas.

El proceso no es doloroso, pero entra en la categoría de "aburrido" estar en una cama de hospital con un par de tubos conectados. Y acabas matando un par de días leyendo, durmiendo la siesta, etc., mientras la máquina que tienes al lado clasifica las células CD34+ de tu sangre. El término CD34 lleva ese nombre cuyo significado es "cúmulo de diferenciación" (CD) que identifica los antígenos de la superficie celular. "El CD34 es un marcador de las células madre hematopoyéticas humanas y toda la actividad formadora de colonias de las células de la médula ósea (MO) se encuentra en la fracción CD34+". Es importante recordar aquí que las células con el marcador CD34+ (proteína de la superficie celular) son las que buscamos cuando hablamos de células madre para trasplante.

Hace unos días se reportaron resultados muy interesantes de la empresa BiolineRx, que acaba de completar un estudio de fase III en el que se comparan las recolecciones de células madre de pacientes con mieloma a partir de dos regímenes diferentes:

El "estándar de atención" actual descrito anteriormente, en el que los pacientes son tratados con el fármaco filgrastim varios días antes de la extracción de células madre;

Un protocolo revisado en el que los pacientes reciben el fármaco en investigación motixafortide más filgrastim.

Los resultados pueden resumirse de la siguiente forma:

El 70% de los pacientes del brazo de investigación movilizaron más de 6 millones de células CD34+/kg en hasta dos sesiones de aféresis. Esto es 4.9 veces más de lo que se observó en los pacientes a los que sólo se les administró filgrastim (como muchos de nosotros hemos experimentado). Este aumento en la recolecta de células se observó con una sola dosis de motixafortide.

El estudio también reveló que el 67.5% de los pacientes en el brazo de investigación del estudio fueron capaces de proporcionar más de 6 millones de células CD34+/kg en una sola sesión de aféresis, en comparación con sólo el 4.8% de los pacientes tratados con el actual "estándar de atención". Esto supone un aumento de 14 veces.

La mediana del número de células CD34+/kg recolectadas el primer día de aféresis fue de 8.5 millones en el brazo de tratamiento en comparación con 1,5 millones en el brazo de control (estándar actual de atención). Esto supone un aumento de 5.6 veces.

El 88.3% de los pacientes del brazo de tratamiento pudieron pasar al trasplante tras una sesión de extracción de células madre, en comparación con el 10.8% de los pacientes tratados con el tratamiento estándar actual. Esto supone un aumento de más de 8 veces.

En definitiva, se trata de una noticia emocionante para aquellos que se someterán a la extracción de células madre y al trasplante en un futuro no muy lejano. La empresa ha indicado que espera presentar una solicitud de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en el primer semestre de 2022 y yo esperaría que la aprobación se produjera a finales de ese año.

SOBRE EL AUTOR

Paul Kleutghen - Soy un paciente diagnosticado en 2014 con leucemia primaria de células plasmáticas (pPCL), una variante rara y agresiva del mieloma múltiple y he sido muy afortunado de encontrar tratamiento en la división de Terapia Celular del Instituto de Cáncer de la Universidad de Duke. Mi esposa, Vicki, y yo tenemos dos hijos adultos y un nieto que es la "luz de mi vida". El éxito del tratamiento nos ha permitido a Vicki y a mí hacer lo que más nos gusta: viajar por el mundo, aunque con algunas precauciones adicionales para mantener alejadas las infecciones. Mi carrera en la industria farmacéutica me ha proporcionado conocimientos que actualmente estoy poniendo en práctica como defensor de la reducción de los precios de los medicamentos, especialmente de los medicamentos contra el cáncer y, muy concretamente, de las terapias CAR-T, con contribuciones recientes publicadas por Asuntos de Salud, el Instituto de Revisión Clínica y Económica y los Centros de Servicios de Atención Médica y Ayuda Médica.