Los Portales de Datos Aportados por Pacientes Aceleran la Investigación del Mieloma Múltiple

La investigación de la eficacia de fármacos y tratamientos puede detenerse o enlentecerse significativamente si los investigadores no pueden encontrar pacientes con enfermedades poco comunes (como pacientes con mieloma múltiple) ya sea para los estudios en curso y o para nuevos estudios, según los expertos convocados para el seminario web de la Asociación Estadounidense para el Avance de la Ciencia (AAAS) acerca de los obstáculos y los retos para avanzar en la atención de las enfermedades poco comunes celebrado el 29 de septiembre de 2022. 

Según el Dr. Peter Robinson, del Laboratorio Jackson de Farmington, CT:

"Recopilar datos clínicos es la parte más cara y difícil de cualquier proyecto de investigación clínica".

Explicó que no hay fondos suficientes de los NIH (Institutos Nacionales de Salud) ni de otros grupos para crear registros, porque se requiere la colaboración de ingenieros informáticos, expertos médicos, investigadores y sistemas médicos para recopilar la información.

El Dr. Eric Sid, del NIH, añadió que "el intercambio de datos es clave", al mismo tiempo que expresó que necesitamos un mayor número de pacientes para crear modelos de intercambio de datos que permitan plantear y responder preguntas clave [sobre el mieloma]. Un portal de datos que vincule los datos demográficos de los pacientes, sus condiciones médicas, así como la ubicación de las pruebas y el tratamiento, es muy valiosa para conectar a los investigadores.

Los registros o portales de datos aportados por pacientes son la semilla para un mayor desarrollo ya que conectan a investigadores y pacientes con enfermedades poco comunes, según la Dra. Lucia Monaco de Enfermedades Raras Internacionales (ERI) en París, Francia. Un mayor número de pacientes inscritos en los registros acelera la comprobación de hipótesis para acercarse a las curas.

Todos los panelistas coincidieron en que los principales obstáculos para obtener datos útiles y precisos son los siguientes:

- Identificar suficientes pacientes con una enfermedad rara como el mieloma y con uno de los diversos subgrupos determinados por factores como la genética o el número de tratamientos.

- Garantizar que los datos sean precisos y "a prueba del futuro", es decir, asegurarse de que la investigación se mantiene al día y se adelanta, en la medida de lo posible, a la rápida evolución de los diagnósticos y tratamientos.

- Muestras biológicas de tejido y sangre de pacientes, que podrían almacenarse en redes descentralizadas de laboratorios conectados a registros de investigadores de muchas enfermedades.

Las muestras biológicas son fundamentales para identificar nuevos objetivos terapéuticos para la próxima generación de terapias contra el cáncer. El Dr. Robinson añadió que una muestra estadísticamente suficiente es esencial para decidir si una terapia debe seguir adelante.

En enfermedades raras como el mieloma, realmente, es difícil recoger muestras en grandes cantidades, a veces debido a las normas de participación en ensayos clínicos. Un registro centralizado puede identificar y orientar estudios con grupos más pequeños, como los que tienen mutaciones genéticas específicas. 

"Necesitamos algo más para ganar, y encontrar los vínculos entre las enfermedades raras", destacó la Dra. Domenica Taruscio, del Instituto Italiano Antifona de Salud en Roma Italia, existe la necesidad de "saltar e ir más rápido en la investigación". Es poco probable que se alcance una velocidad óptima hasta que dispongamos y hagamos uso de registros exhaustivos de enfermedades raras.

El Centro de Cura de HealthTree es una forma en que los pacientes pueden ayudar a acelerar la investigación del mieloma realizada por especialistas en ésta enfermedad. Considere la posibilidad de crear una cuenta hoy mismo para identificar herramientas que le ayuden a navegar por su mieloma, así como una forma de responder a preguntas de encuestas y estudios para los mejores investigadores del mieloma.

Enlace al anuncio del seminario web:

https://www.science.org/content/webinar/knowledge-power-urgent-need-internationalize-databases-rare-disease-patients

Enlace a la grabación del seminario web: https://view6.workcast.net/AuditoriumAuthenticator.aspx?cpak=5263952065562539&pak=8077737358207173

SOBRE EL AUTOR

Doctor, CSCS, Jay Hydren, 

Soy investigador clínico, con más de 14 años de experiencia investigando diversos aspectos de la salud humana, la nutrición y la fisiología. Mi doctorado abarcó los amplios temas de la nutrición y la fisiología integradora, con especial atención a las enfermedades relacionadas con la edad y la salud vascular. Mi trabajo más reciente se centra en acelerar la cura y los tratamientos del Mieloma Múltiple. También estoy trabajando para mejorar las experiencias de los pacientes y los procesos de toma de decisiones para el tratamiento y la atención del cáncer. Para complementar estos esfuerzos críticos de investigación, disfruto haciendo senderismo y esquiar en Utah y los estados circundantes, además de adiestrar a mi perro y la fotografía digital.