Tratamiento del Mieloma Múltiple Mediante la Explosión de Células Cancerosas

La compañía Oncolyze ha recibido recientemente la designación de medicamento huérfano para su compuesto principal OM-301, destinado al posible tratamiento futuro del mieloma múltiple, que obliga a las células del mieloma a abrirse y morir.

Este compuesto recibió previamente la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) en enero de 2022. Tenga en cuenta que la designación de medicamento huérfano es muy diferente a recibir la aprobación de la FDA, como se ha señalado en HealthTree en varias ocasiones en el pasado. En pocas palabras:

"La FDA tiene autoridad para conceder la designación de medicamento huérfano a un fármaco o producto biológico para prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad o afección rara. La designación de medicamento huérfano permite a los promotores obtener incentivos como los siguientes:

• Créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados
• Exención de tasas de usuario 
• Posibles siete años de exclusividad comercial tras la aprobación".

Los interesados en saber más sobre el programa de medicamentos huérfanos de la FDA pueden consultar la sección de medicamentos huérfanos del sitio web de la FDA. Una "enfermedad rara" es una afección que cuenta con menos de 200.000 pacientes en Estados Unidos. Todos los productos/tratamientos con los que estamos familiarizados en nuestro tratamiento del mieloma han sido calificados como "medicamentos huérfanos" en el pasado.

Pero centrémonos en el compuesto OM-301, que tiene un método de acción único en comparación con los compuestos/tratamientos de los que hemos hablado anteriormente en Healthtree. El OM-301 se dirige a la proteína HDM2 que regula el crecimiento celular. La HDM2 no sólo está presente en altas concentraciones en el interior de una célula cancerosa, sino también en el exterior, en la superficie de la célula, mientras que las células normales apenas tienen HDM2 en la superficie de la célula.

"La expresión única de HDM2 extracelular en las células cancerosas la convierte en un excelente receptor  y selectivo para un agente terapéutico anticanceroso".

OM-301 es un "péptido de fusión", una pequeña proteína que tiene dos partes con propiedades diferentes. La primera parte está diseñada para unirse a HDM2 en la superficie celular, y la segunda es un grupo de aminoácidos, algunos de los cuales tienen propiedades de "gusto por el agua" y otros de "odio al agua".

"Cuando un extremo del OM-301 se une al HDM2 de la superficie celular, el otro quiere introducirse a la célula. OM-301 optaria por atravesar la membrana y entrar en la célula, pero como el otro extremo está unido a HDM2, permanece en el exterior. Lo siguiente es extraordinario. Esta tensión hace que se formen poros o agujeros en la membrana celular. El OM-301 actúa casi como un "picahielos molecular". El aumento de agujeros hace que el líquido extracelular entre rápidamente en la célula a través de un mecanismo osmótico. La célula se agranda rápidamente, provocando una tensión aún mayor en la membrana celular estirada, hasta que ésta se abre.

La célula cancerosa muere, no por el mecanismo clásico utilizado por la mayoría de las terapias contra el cáncer, conocido como apoptosis, sino por un mecanismo biofísico mediado por la membrana celular para el que hemos acuñado el término 'pop-tosis'".

Recuerde que Oncolyze es una empresa preclínica. La empresa tiene resultados de laboratorio prometedores en 8 líneas celulares de mieloma diferentes y en ratones, pero aún le queda un largo camino por recorrer a través del proceso regulador completo con los riesgos de desarrollo asociados en cada uno de los pasos. Crucemos los dedos para que este enfoque único del tratamiento del cáncer nos ofrezca a los pacientes otra opción terapéutica dentro de algunos años.

SOBRE EL AUTOR

Paul Kleutghen

Soy un paciente diagnosticado en 2014 de leucemia primaria de células plasmáticas (LCP), una variante rara y agresiva del mieloma múltiple, y he tenido la gran suerte de encontrar un tratamiento exitoso en la división de Terapia Celular del Instituto Oncológico de la Universidad de Duke. Mi mujer, Vicki, y yo tenemos dos hijos adultos y dos nietos que son la "luz de nuestras vidas". El éxito del tratamiento nos ha permitido a Vicki y a mí hacer lo que más nos gusta: viajar por el mundo, aunque con algunas precauciones adicionales para mantener alejadas las infecciones. Mi carrera en la industria farmacéutica me ha aportado conocimientos que actualmente pongo en práctica como defensora de la reducción de los precios de los medicamentos, especialmente de los anticancerosos. Creo firmemente que mantenerse activo mentalmente, en buena forma física, cumplir el régimen de tratamiento e interesarse activamente por la enfermedad son las claves del éxito del tratamiento.